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주요동향
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신약 승인 성공률 분석 보고서 발표 원문보기 1
- 국가 미국
- 생성기관
- 주제분류 핵심R&D분야
- 원문발표일 2016-05-25
- 등록일 2016-06-21
- 권호 72
□ 바이오기술혁신협회(BIO)*는 식품의약청(FDA)의 임상시험 과정을 거쳐 신약 승인까지 단계별 성공률을 분석한
연구 보고서**를 발표(’16.5)
* Biotechnology Innovation Organization
** Clinical Development Success Rates 2006-2015
본 보고서는 ’06∼’15년까지 임상시험을 거친 1,103개 기업, 7,455건의 개발 프로그램, 9,985건의 사례를 바탕으로 질환별, 신약 특성별 승인 성공률을 분석한 결과로 관련 연구에서 가장 종합적인 보고서로 평가
○ 임상 시험 프로그램의 임상 1상부터 최종 승인까지 모든 단계를 통과할 확률*(Likelihood of Approval, LOA)은 9.6%에 불과
* 각 과정을 통과할 확률을 모두 곱한 값으로 계산
- 식품의약청(FDA) 임상시험은 총 4단계로 구성되며, 임상 2상에서 3상으로 진행될 확률이 30.7%로 가장 낮은 성공률을 보임
- 임상 1단계(1상→2상) 성공률 63.2%, 2단계(2상→ 3상) 성공률 30.7% 이상, 3단계(3상→NDA*/BLA**제출) 성공률 58.1%,
4단계(NDA/BLA제출 → FDA 최종 승인) 성공률은 85.3%임
* New Drug Appllication(NDA): 신약승인신청
** Biologic License Application(BLA): 생물의약품허가
<단계별 신약개발 성공률(LOA) >
○ 최소 100개 이상의 사례가 있는 14개 질환을 대상으로 살펴보면, 혈액질환 관련 신약이 26.1%의 상대적으로 높은 FDA 승인
가능성을 보였고, 종양 질환 관련 신약은 5.1%로 낮게 나타남
<질환별 최종승인 확률 (LOA) >
질환명 | FDA 승인 가능성 | 임상1상- 임상2상 | 임상2상- 임상3상 | 임상3상- NDA/BLA | NDA/BLA- 최종승인 |
전체 | 9.6 | 63.2 | 30.7 | 58.1 | 85.3 |
혈액질환 | 26.1 | 73.3 | 56.6 | 75.0 | 84.0 |
감염질환 | 19.1 | 69.5 | 42.7 | 72.7 | 88.7 |
안질환 | 17.1 | 84.8 | 44.6 | 58.3 | 77.5 |
신진대사질환 | 15.3 | 61.1 | 45.2 | 71.4 | 77.8 |
위장질환 | 15.1 | 75.6 | 35.7 | 60.6 | 92.3 |
알러지 | 14.7 | 67.6 | 32.5 | 71.4 | 93.8 |
내분비계질환 | 13.2 | 58.9 | 40.1 | 65.0 | 86.0 |
호흡기질환 | 12.8 | 65.3 | 29.1 | 71.1 | 94.6 |
비뇨기질환 | 11.4 | 57.1 | 32.7 | 71.4 | 85.7 |
자기면역질환 | 11.1 | 65.7 | 31.7 | 62.2 | 86.0 |
신경질환 | 8.4 | 59.1 | 29.7 | 57.4 | 83.2 |
심혈관계질환 | 6.6 | 58.9 | 24.1 | 55.5 | 84.2 |
정신질환 | 6.2 | 53.9 | 23.7 | 55.7 | 87.9 |
종양질환 | 5.1 | 62.8 | 24.6 | 40.1 | 82.4 |
기타 | 16.3 | 66.7 | 39.7 | 69.6 | 88.4 |
○ 질병의 발현 정도, 바이오마커* 사용여부, 의약품 분류별 분석
* 단백질이나 DNA, 대사물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표로 의약품에서는 장기 기능을 검사하는데 사용되는
추적가능한 물질
- 희귀병은 25.3%, 일상 질환은 8.7%로 큰 차이를 보였고, 바이오마커를 사용한 경우 그렇지 않은경우에 비해 높은 LOA를 나타냄
- 의약품 분류별로 보면 비분자구조신약이 22.6%로 상대적으로 가장 높은 LOA를 나타냈으며 백신(16.2%), 생물의약품(11.5%),
분자구조신약(6.2%)이 뒤를 이음
